据www.qgyyzs.net小编了解，在过去的数十年间，随着科学技术的发展人们对于罕见病的研究越发深入，并取得了一大批有应用价值的成果，罕见病的治疗药物的开发也变得炙手可热。

    在罕见病领域投入大笔的研究和开发精力将带来不可预想的收益，因为罕见病治疗药物领域存在这么几个优势特点：首先是罕见病治疗药物领域的研发风险低。传统领域的医药研发诸如高血压治疗药物的研发很难取得突破，而罕见病的研究已经变得很深入，并且罕见病由于发病模式清晰甚至分子靶位都是已知的，这为研发工作带来了便利，研发风险也迅速降低。如，健赞公司推出囊肿性纤维化治疗药物，在疗效上十分成功，在市场上已经发力。其次，由于罕见病治疗药物关注少，针对治疗的药物也很少，极少数的治疗药物带来的暴力垄断是每个大型药企所不能也不可能忽视的。如健赞的庞贝氏症治疗药和shire公司的亨特氏综合征治疗极其昂贵，传统的药物价格无法望其项背。虽然人们对于支付高价费用的可持续性表示担忧，但是许多罕见病仍缺乏合适的治疗药物却是一个近期无法改变的事实。

    中国等发展中国家的药企和其他大型药企也不甘示弱，纷纷推出自己的针对罕见病治疗药物研发规划，争取在未来市场上分得一杯羹。这对于解除目前罕见病治疗的一系列尴尬带来了曙光。