儿童药现在所面临问题很多，其中最重要的是儿童药缺乏的问题。而儿童药缺乏的主要原因在于：

   1、临床试验的参与度较低；国家食品药品监管局药品注册司司长张伟曾表示，任何药品都要进行临床试验才能上市，可是要想取得儿童监护人同意参加临床试验，难度是远远高于成人的。特别是儿童临床试验的试验涉及到婴幼儿、新生儿，并且其临床试验的风险和复杂程序远高于成人。因此，儿童药由于临床研究困难、数据缺乏，而成为在全世界所面临的共同难题。

   2、社会对临床试验风险的补偿机制不完善；从事儿童药生产的北京韩美药品有限公司注册总监崔香淑指出，我国目前并没有商业保险机构或者慈善基金、社会专项基金等对临床试验失败设立专门的赔偿机制。这就致使儿童药研发企业，因风险过大而不愿继续相关研究。

   3、定价机制不合理，影响企业生产积极性；海南康芝药业股份有限公司董事长洪江游曾说道，儿童药的定价原则目前是以药物有效成分含量的多少为基准，儿童药的有效成分含量远远低于成人药，当然售价就要低于成人药。但儿童药在其生产设备、质量控制、技术投入等方面都比成人药要多，甚至有的方面投入高出几倍，但在药品的定价上并不能得到补偿，从而导致很少有药厂青睐儿童药。

   4、配套政策缺乏；儿科医生和儿童药企纷纷表示，我国儿童药目前在研发、审评、招标、医保等方面均没优惠政策，企业对儿童药研制的动力不足，积极性普遍不高。