儿童药短缺一直是个世界性的难题，中国更为严重 其中一个重要原因是儿童临床试验的困难重重，阻碍了儿童药的研发 目前欧美国家已经逐步鼓励甚至强制进行药品的儿童临床试验，国内儿科权威专家认为，不经儿童临床试验就上市药品，所有的患儿都将沦为试验对象。

     儿童药的缺乏首先是中国专门的儿童药非常少，常规药品中又缺乏儿童的用药信息，2011年，北京儿童医院承接了卫生部药政司的委托课题，调研全国医院的儿童药使用情况，其中50%的药品说明书中不含儿童的用法用量等信息，尤其心脏内科、神经内科、肿瘤等相关药品，大部分没有儿童用法用量，医生用药只能依据治疗指南，或国外的循证文献、教学参考书，以及自己的临床经验。

     当然，现在儿科临床使用的一些药品规格也偏大，比如临床常用的降压药卡托普利，最小规格12.5毫克，对于6岁的孩子来说，可能还用不到半片，更小的孩子就用得更少，因为没有针对儿童的规格，用药只能根据每公斤体重0.3毫克来手工切分。

     儿童药如此缺乏，其中一个重要原因是研发投入大，而儿童药研发过程中，临床试验是最难的环节之一，过去国内外的观点都认为，让儿童参与临床试验是不符合伦理的，所以儿童药的临床研究很难开展，但北京儿童医院药剂科副主任王晓玲和首都儿科研究所研究员、世卫组织儿童卫生合作中心主任戴耀华均认为，不经经过儿童临床试验就上市的药品，是在拿所有的患儿做试验，风险更大。

     现在欧美国家已经改变了旧观点，逐步鼓励甚至强制进行药品的儿童临床试验，2009年起，欧盟所有新药申请必须有儿童试验计划，新适应证申请也必须如此。

     我们国家的药物儿童试验才刚刚起步，据王晓玲介绍，中国2003年之后才开始出现儿童临床试验机构，笔者据此推算，国内2003年前上市的儿童药应该没有经过国内儿童临床试验的环节，截止到目前，我国公告的拥有临床试验资格的医疗机构是405家，其中48家拥有儿童临床试验资格。

     更重要的是，国内独生子女政策下，很多家长不愿意孩子参加临床试验，这导致试验对象的招募非常困难，可能成人药3个月完成的的试验过程，儿童药1年还没有完成。