2015年6月30日/生物谷BIOON/--近期，欧盟CHMP推荐了10种新的疗法，含针对罕见病的两种酶置换疗法，抗癌药物以及非专利药物。

1.Strensiq（asfotase alfa）

适应症：磷酸酯酶缺乏症

Alexion制药公司研发的治疗磷酸酯酶缺乏症的药物。Strensiq是这个领域首例疗法，FDA授予了其孤儿药地位。此次获得CHMP支持也是“特殊审批”，因为该药的安全性和有效性数据并不充分，当然这是因为这个疾病案例本来就稀缺，后续数据可在日后呈上。

2.Kanuma(sebelipase alfa)

适应症：溶酶体酸性脂肪酶缺陷症

溶酶体酸性脂肪酶缺陷是一个可威胁生命的罕见病，可导致人体多个器官衰竭，该领域也尚无第二个药物诞生。Kanuma 是Synageva BioPharma公司的产品，Synageva上个月刚被Alexion收购。

3.Farydak(panobinostat)

适应症：复发、难治性多发性骨髓瘤

诺华旗下的新药，也获得了FDA的孤儿药认证。Farydak是抗癌领域首个以组蛋白去乙酰化酶为靶标的药物，临床试验发现，Farydak给药两个疗程后，再与杨森制药的万珂（Velcade）和地塞米松联用可以有效控制疾病恶化。

4.Odomzo(sonidegib)

适应症：基底细胞癌

诺华旗下新药，基底细胞癌是一种很常见但不会致命的皮肤癌。Sonidegib 是 Smoothened (SMO) 的药物靶点抑制剂，SMO 是 Hedgehog 信号传导通路的一部分。

5.Respreeza（α1蛋白酶抑制剂）

CSL Behring公司产品，α1蛋白酶抑制剂缺陷是一种遗传病，患者表现为肺功能或肝功能异常。

6.Docetaxel（多西他赛）

适应症：乳腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、胃腺癌以及头颈部癌

多烯紫杉醇，化疗常用药，为Hospira公司产品。

7.Duloxetine（度洛西汀）

适应症：重度抑郁症、糖尿病周围神经性疼痛及一般的焦虑症。

Zentiva公司产品。

8.Pregabalin

适应症：癫痫和广泛性性焦虑症

Accord Healthcare产品。

9. Aripiprazole（阿立哌唑）

适应症：可用于治疗精神分裂症，预防或治疗双相障碍1型患者的狂躁发作。

Sandoz公司产品。

10.  Raxone（idebenone）

适应症： 利伯氏家族性视神经病造成的视觉损伤

Santhera公司产品。

此外，不幸的是Cytonet申请的Heparesc（人异源肝细胞，治疗尿素循环障碍）被拒，理由是试验设计和实施不合理，结果不可信。

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