美国当地时间5月9日，美国参议院以57票赞成、42票反对的投票结果，批准斯考特.戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一届的美国食品和药物监督管理局（FDA）局长。

戈特利布是医生出身，后改行做医疗顾问，担任过FDA副局长。戈特利布曾批评FDA规矩太多，程序冗长，希望简化药品审批手续，加快审批速度，这也与特朗普政府要加速FDA审批“繁琐而缓慢”的节奏一致。

医疗专业人士及民主党人对戈特利布心存疑虑，认为他与药企关系密切，担心存在利益冲突。戈特利布强调说，FDA在自己的带领下，一方面要加快审批速度，尽快把药品推向市场；另一方面也会追求科学，做出正确的决定。

FDA对创新药、突破性药物及罕见病药物采取加速审批政策，突破性疗法认定、优先审评、快速审批通道及孤儿药地位是FDA常见的加速审批措施，这对临床急需的创新药物的快速上市具有重要的意义。

同时，FDA一直是世界创新药物审评审批的风向标，密切关注医药审批动态、政策创新、医药安全具有重要意义，药物美国市场的上市和市场表现对其在中国医药市场的未来走势具有十分重要的参考价值。

基于此，动脉网选取了19个开年以来（截止到5月15日），获FDA批准的，颇具特色的重磅级药物进行简要介绍。

1.消化系统用药 Trulance

Trulance （Plecanatide）于2017年1月19日获得FDA的批准，该药是一种口服鸟苷酸环化酶C （GC-C）受体激动剂，可以在上消化道发挥作用以刺激分泌肠液，从而维持肠道功能正常。

据分析人士预测2020年Trulance的销售额将达4.5亿美元。同时，该药可能对肠道易激综合征（IBS）相关的便秘也有效。Trulance在市场上的最大竞争者是Allergan公司的Linzess，它是一种GC兴奋剂，已经在美国、加拿大及墨西哥被批准用于治疗便秘型IBS及CIC。据Allergan公司的报告，Linzess在2016年前9个月的销售额达4.64亿美元。

2.慢性肾病用药 Parsabiv

Parsabiv （Etelcalcetide）于2月7日获得FDA的批准，该药用于治疗患有肾脏疾病的成人在血液透析时所产生的继发性甲状腺功能亢进并发症，其是一种新型拟钙剂，该药可以定向绑定和激活甲状旁腺钙敏感受体，进而达到抑制甲状旁腺激素分泌的效果，是首个在透析结束时可通过静脉注射给药的拟钙剂。

Parsabiv是安进（Amgen）公司第二个重磅级用于治疗透析CKD患者的继发性甲旁亢症的药物。此前，安进公司的同类型治疗药物Sensipar （Cinacalcet）于2004年3月获得FDA批准，至今仍然是进行透析的继发性HPT患者的重要药物。

据了解，安进的慢性肾病药Parsabiv凭借36.8亿美元的净现值，曾经登上Evaluate Pharma评估的“净现值最高的待审批药物TOP5”榜单，Sensipar将于2018年失去专利保护，Parsabiv将成为安进的又一款重磅药物。

3.DMD用药Emflaza

Emflaza （Deflazacort）于2月9日获得FDA的批准，用于治疗5岁及以上杜氏肌营养不良症（DMD，也称假肥大性肌营养不良）患者。因DMD是个致命儿童罕见病，Emflaza获得了孤儿药、优先审批、优先审批评审券等特殊待遇。

EMFLAZA是继Exondys 51后美国批准的第二个DMD药物。其是老药新用，安全性不存在问题；因其是缓解DMD患者症状，没有亚型限制，Emflaza适用人群因此远大于Exondys 51；同时，其价格低于Exondys 51，其销量可能会远大于Exondys 51。

4.银屑病用药SILIQ

SILIQ （Brodalumab）于2月15日获得FDA的批准，该药为一种注射剂，批准规格为210mg/1.5ml；用于治疗中度至重度斑块性银屑病的IL-17单抗药物，Brodalumab与产生炎症反应的蛋白质结合，从而达到抑制斑块状银屑病的目的，适用于全身治疗或光疗以及其他治疗没有效果的银屑病患者。

Siliq在2016年获得日本PMDA的批准，由日本协和发酵麒麟株式会社申请，获批时该药的商品名为Lumicef?。Siliq是一种新颖的IL-17受体的抑制剂，其能选择结合IL-17受体并阻止其与IL-17A、IL-17F及其它类型IL-17的结合，避免机体收到可能导致炎症的信号，从而抑制银屑病相关炎症的应答反应。

5.类癌综合征用药XERMELO

XERMELO （telotristat etiprate）于2月28日获得FDA批准。其用于单独接受SSA疗法无法充分控制病情的类癌综合征腹泻（CSD）成人患者的治疗。该药是首个也是唯一一个获批治疗CSD的口服治疗药物，将为罹患类癌综合征腹泻的患者群体提供一种新的治疗选择。

XERMELO由美国Lexicon制药公司开发，靶向类癌肿瘤细胞内的色氨酸羟化酶，通过抑制血清素（serotonin）的过量生产，降低类癌综合征腹泻的频率。类癌综合征是一个集群的症状，有时可见于类癌肿瘤患者。类癌是一种罕见的、生长缓慢的、能产生小分子多肽类或肽类激素的肿瘤，是胃肠道最常见的内分泌肿瘤。

6.抗癌药物Kisqali

Kisqali （Ribociclib）于3月13日获FDA）批准。Kisqali是由诺华开发，继辉瑞Ibrance之后第二个CDK4/6抑制剂，与芳香酶抑制剂联用作为一线用药治疗HR阳性/ HER2阴性绝经后妇女晚期转移乳腺癌。

相较于来曲唑单药治疗，Kisqali+来曲唑显着改善无进展生存期，将疾病进展或死亡风险降低了44%，具有统计学意义。Kisqali获得FDA突破性药物地位和优先审批资格，FDA批准此药仅用了4个半月。HER2阴性、HR阳性是绝经后乳腺癌患者的主要类型，约占60%，估计可达100亿美元的市场。据经济分析师预测，Kisqali将有可能成为下一个重磅药物。

7.抗帕金森药物Xadago

Xadago （Safinamide）于3月21日获得FDA）批准，该药为一种片剂，由意大利赞邦集团（Zambon）及Newron制药公司合作研发，是一种新型单胺氧化酶B （MAO-B）选择性抑制剂，通过阻断神经元上电压依赖式钠离子通道，进而调控谷氨酸释放。该药推荐与左旋多巴或者其他帕金森药物合用，用于特发性帕金森病中晚期治疗。

Xadago是美国近十年来首个获批用于治疗帕金森病的新药。截止日前，其已获得多个欧洲国家的上市授权，为欧洲众多帕金森患者带来了更多的临床治疗选择；如今获得美国FDA的批准，据美国国立卫生研究院表示，每年估计约5万美国人被诊断为帕金森病，约一百万美国人伴有该疾病，Xadago将为其带来了更大的市场潜力。

8.类癌综合征用药SYMPROIC

SYMPROIC （Naldemedine）于3月23日获FDA）的批准，该药为一种片剂，由日本盐野义制药及美国普渡制药公司研发，作为一天一次的外周作用-阿片受体拮抗剂，用于慢性非癌性疼痛成人患者中阿片类药物引起的便秘的治疗。

Symproic由于化学结构类似于纳曲酮，属于美国《物质管制法案》附录ii（schedule II）管制物质，盐野义公司已经向美国禁毒署（DEA）提交了针对Symproic去管制的请求，目前仍处在审查阶段。盐野义制药和普度制药将共同负责Symproic 在美国地区的上市和商业化，并将在6月份左右上市。

9.抗癌药物BAVENCIO

BAVENCIO （Avelumab）于3月23日获FDA批准，该药为一种注射剂，是由辉瑞和德国默克研发的一种PD-L1抗体，用于治疗Merkel细胞癌的罕见皮肤癌。

PD-1抗体药物能抑制PD-L1（表达于癌细胞）与PD-1（表达于T细胞）的结合，从而激活T细胞与获得性免疫系统，对癌细胞展开攻击。Bavencio获得了FDA优先审查和突破治疗认定，同时Bavencio被认定孤儿药。

10.抗癌药物Zejula

Zejula （Niraparib）于3月27日获得FDA批准，该药为一种胶囊