科睿唯安发布的最新报告《最值得关注的药物预测 2018》预测了12个在2018年上市（已上市或可能上市）的重磅新药，这些新药在5年内的销售额都将达到重磅炸弹级别。

这12种药物中，超过一半获得了优先审评、突破性疗法或快速通道等审评认定，其中5个是首创型（first-inclass）新药，4个是孤儿药，抗肿瘤药仅有1个上榜，即强生的Erleada（apalutamide）。  

1  Hemlibra

血友病市场未来领导者

凝血因子Ⅷ抑制物的出现是血友病治疗中最严重，也是最具挑战性的并发症。Hemlibra已获批用于携带Ⅷ因子抑制物的儿童或成人甲型血友病出血预防，以杜绝或降低出血事件的发生。该药的获批为这种疾病带来了20年来的首个新型疗法，目前该领域可用的其他药物主要是夏尔（Shire）的Feiba （凝血酶原复合物）和诺德诺德的NovoSeven（重组凝血因子Ⅶa）。

事实上，FDA对Hemlibra做出审批决定的时间期限是2018年2月，但因为优先评审、突破性疗法和孤儿药认证，FDA于2017年11月提前批准了Hemlibra。

无论如何，Hemlibra都是2018年最值得关注的新药之一，因为该产品的销售推广将在2018年全面铺开，而且还将在更多国家获批上市。2018年2月，欧洲药品管理局（EMA）批准了Hemlibra，该产品有望年内同时登陆欧盟和日本市场，预计2018年的销售额可达4.96亿美元，2019年将增加至14.57亿美元，2022年达40.02亿美元。

2018年之后，Feiba和NovoSeven可能因Hemlibra的竞争而销售额大幅下滑。最大的冲击是Hemlibra将获批用于不限制Ⅷ因子抑制物的甲型血友病，这将大幅度拓宽它的用药范围。

Hemlibra全新的作用机制、卓越的疗效和潜在每月1次的给药频率将对Ⅷ因子市场格局造成巨大冲击。尽管有黑框警告（FDA对潜在严重不良反应的严重警告）血栓风险，但是Hemlibra仍将引领2020年以后的血友病治疗市场。

2  Biktarvy

与GSK产品抢夺HIV市场

吉利德每日一片的HIV组合疗法Biktarvy是一种含新的整合酶抑制剂bictegravir、核苷逆转录酶抑制剂替诺福韦艾拉酚胺和恩曲他滨的复方制剂，于2018年2月中旬在美国获批并迅速上市。

吉利德与GSK在抗HIV市场上的争夺十分激烈。2014年，GSK推出了Triumeq，该产品的成功让其在抗HIV市场扳回一局。作为回应，吉利德又推出了几种安全性更好的最佳组合方案，包括2015年上市的Genvoya、2016年推出的Odefsey和Descovy，这些产品帮助吉利德重新夺回失去的市场份额。

2018年1月，GSK又上市了度鲁特韦/利匹韦林，这是一个含整合酶抑制剂Tivicay（度鲁特韦）与利匹韦林的最佳组合方案。bictegravir的安全性和有效性都与Tivicay相当，而且与Tivicay一样，是真正的每日1次整合酶抑制剂，无需额外添加任何增强剂。

随着替诺福韦酯的仿制药在2017年12月上市，Atripla和Truvada的仿制药也有望在近期上市，而且GSK基于Tivicay疗法的市场份额还在不断增加，吉利德极有可能开足马力推广Biktarvy。

预计Biktarvy在2018年销售额将达8.96亿美元，2019年会快速上涨至22.82亿美元，2022年将升至37.16亿美元。

3  Ozempic

竞争力待充分挖掘

诺和诺德每周1次给药的GLP-1类似物Ozempic（索马鲁肽）于2017年12月获批用于治疗2型糖尿病，2018年2月上市。

每日1次给药的诺和力（利拉鲁肽）的市场份额正在逐渐丧失，而每周1次给药的GLP-1类似物的市场份额正在逐渐增加，尤其是礼来的Trulicity（度拉糖肽）。不过，2017年公开的SUSTAIN 7的数据显示，Ozempic的降糖效果与减重效果优于Trulicity。

收集Trulicity心血管获益证据的临床试验REWIND还在开展中，数据有望在2018年公开。因为Ozempic已经获得积极的心血管效益证据，它将力压Trulicity，助力诺和诺德抢回GLP-1市场份额。尽管如此，Trulicity仍将成为2022年GLP-1市场的领头羊，预测销售额为40.09亿美元，诺和力为39.12亿美元，而Ozempic为34.69亿美元。

注射给药的GLP-1类似物通常在口服降糖药无法控制血糖的条件下使用，然而每日1次的口服索马鲁肽（PIONEER项目评估中）将改变2型糖尿病治疗的“游戏规则”。口服GLP-1可在更早的治疗阶段接替小分子降糖药，这种方案不但能更有效降糖，而且还能使心血管获益。此外，索马鲁肽还在开展肥胖症的临床研究和非酒精性脂肪肝（NASH）临床的研究，将全方位地对竞争产品构成威胁。

4  Erleada

先发优势驱动销售增长

去势抵抗前列腺癌（CRPC）市场由强生的新一代口服抗雄性激素药Zytiga（阿比特龙）和安斯泰来/辉瑞的Xtandi（恩扎鲁胺）主导，然而这两个产品都只获批用于转移性的CRPC。2018年2月中旬获批的第二代抗雄性激素新药Erleada（强生研发）抢得了先机，成为非转移性CRPC领域的首个疗法。

Xtandi在针对非转移性CRPC的临床试验（PROSPER）中已表现出积极数据，已经向FDA提交了这一适应症的上市申请。尽管如此，Erleada有先发性优势，该产品在获批不久后就进入了美国市场，预计其销售额将在2020年达到重磅炸弹级别。

除了非转移性CRPC，Erleada还有潜力获批其他适应症，包括转移性激素敏感的前列腺癌（TITAN试验）、局部高危/局部晚期前列腺癌（ATLAS试验）以及联合阿比特龙治疗未经化疗的转移性CRPC，这些都将成为其销售额高速增长的驱动力。

5  Shingrix

两年或可赶超竞品

在2017年10月获得FDA批准之后，GSK的Shingrix（重组带状疱疹疫苗，佐剂）将在2018年初投放市场。其是十多年来第一个新型带状疱疹疫苗，默沙东的Zostavax是此前FDA唯一批准的带状疱疹疫苗。

Zostavax的预防效果会随时间的推移而逐渐下降，而Shingrix能持续提供保护，而且其对Zostavax预防失效人群仍然有效。尽管Zostavax只需一剂，而Shingrix需要两剂，但美国疾病控制和预防中心已在2018年1月正式推荐使用Shingrix对50岁以上人群进行接种。

上市两年内，Shingrix有望取代Zostavax成为带状疱疹疫苗市场的引领者，预计Shingrix在2019年的销售额可达5.37亿美元，而Zostavax销售额将从2014年的7.65亿美元（峰值）下降至4.92亿美元。此外，Shingrix的销售额将在2021年后超过10亿美元。

6  Patisiran

有望成美国首个RNAi药物

Patisiran申请的适应症为遗传性转甲状腺素蛋白相关的淀粉样变性，如果成功获批，其将成为美国首个RNA干扰药物（RNAi）。此前FDA已经授予patisiran优先审评、快速通道和突破性疗法认定，PDUFA期限是2018年8月。欧洲方面，EMA已经授予了patisiran加速审评资格。该产品有望在2018年底同时登陆美国和欧洲，成为遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的标准疗法。 　　目前针对该疾病的标准疗法是肝脏移植，但这种疗法存在手术风险，急性肝排斥反应、感染风险，对临床条件要求较高，而且只可对能接受干预的患者治疗。

辉瑞的Vyndaqel（tafamidis）是首个抗淀粉样变性的药物，但目前仅获批用于家族性淀粉样多发性神经病，不仅如此，该产品仅限于疾病早期使用，而且美国尚未获批上市。

7  Epidiolex

打造大麻提取物医用模板

GW制药的Epidiolex（植物提取的大麻二酚）有望成为首个含大麻二酚的抗癫痫药，FDA已经授予其优先审评资格，PDUFA期限为2018年6月。 　　此外，欧洲的上市申请（MAA）也已提交。因为Epidiolex对Dravet综合征与Lennox-Gastaut的疗效数据都非常有说服力，所以获批的概率很大。

虽然Epidiolex可能获批上市，但在销售上仍存在政策上的障碍。这道障碍限制了所有大麻提取药物的应用，尤其是美国，有严格的指南约束大麻药物的使用。

尽管如此，到2022年，Epidiolex的年销售额有望达11.91亿美元。Epidiolex非常值得期待，其可以为大麻提取物的医疗使用铺平道路。

8  Aimovig

上市速度最关键

Aimovig（erenumab）有可能成为首个