12月2日，国家药监局发布公告称，近日通过优先审评审批程序批准临床急需罕见病药品注射用司妥昔单抗的进口注册申请。司妥昔单抗曾因罕见病用药被纳入我国《第一批临床急需境外新药》名单。2021年1月，该药在国内递交的上市申请获CDE受理，同时被纳入优先审评程序。

司妥昔单抗加速上市，充分展示出我国在加速引入高质量罕见病创新药物方面的决心和力度。近年来，随着医改的持续深入，我国创新药审评审批制度逐步完善，新药审批速度得到大幅提升，让创新药物迅速惠及中国患者，同时治疗罕见病的“孤儿药”、创新药也是每年医保目录调整的重点保障范围，更好地满足广大参保患者合理的用药需求。《医保经济报》记者获悉，新一轮医保目录谈判结果将于明天（12月3日）发布，哪些创新药“跑步”进医保，重大疾病品种是否谈判成功即将揭晓。
 
审评审批改革，创新药上市提速
 
近年来，国家鼓励药物创新的政策红利不断加码，临床急需的药品纷纷获批上市。《医药经济报》记者从国家药监局获得的数据显示，2021年上半年有21个1类创新药获批上市，这一数字已经超过2020年全年20个创新药通过审批的数量，刷新了纪录。随着审评审批环境不断改善，我国药品创新环境持续优化成果显效。
 
新药上市加速，在业内人士看来，主要得益于我国创新药审评审批制度逐步完善，新药审批速度得到大幅提升，进一步为企业的创新转型铺平道路。近年来，国家药监局全面贯彻落实《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》和《中共中央 国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》等文件精神，建立完善药品加快上市注册程序，不断健全适应症团队审评、项目管理人、技术争议解决、审评信息公开等制度，审评审批效率大幅提升，药品审评审批制度改革向纵深推进。
 
此外，在新版《药品注册管理办法》中，增设了《药品加快上市注册程序》一章，为我国鼓励创新和满足临床急需而设立了四个加快通道——突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批、特别审批，加速具备高临床价值的创新药上市，提高药物可及性。
 
得益于新药审评审批的不断加速，有多款创新药在第一时间“跑进”2021年的医保谈判。与往年不同的是，2021年医保谈判对于新上市或新增适应症的新药，审评范围中的时间门槛进一步放宽。医保目录外的西药和中成药，包括新冠肺炎相关的呼吸系统疾病治疗用药、纳入《国家基本药物目录（2018年版）》的药品、2016年1月1日至2021年6月30日期间获批上市的新通用名药品及适应症或功能主治发生重大变化的获批药品均纳入2021年医保目录评审范围。
 
数据显示，在今年通过初步形式审查的目录外产品中有93.02%为2016年后上市的新药。值得注意的是，此次国谈有20个国产创新药初次谈判。包括PARP抑制剂、BTK抑制剂、ALK抑制剂、ADC药物（抗体偶连药物）等，涉及恒瑞医药、百济神州、荣昌生物、贝达药业、泽璟制药等多家上市药企。
 
每年的医保药品目录更新，抗癌药物都备受关注。例如今年关注热度较高的PARP抑制剂，共有4款药物参与谈判，分别是阿斯利康的奥拉帕利、再鼎医药的尼拉帕利、恒瑞医药的氟唑帕利，以及百济神州的帕米帕利。其中，前两者新增适应症参与谈判，氟唑帕利、帕米帕利则首次进入初选名单，谈判结果值得期待。
 
“逢进必谈”，让患者用上新药好药
 
此外，近年来医保目录调整都将罕见病用药作为重点之一，纳入目录的药品数量增加、覆盖的罕见病病种扩大。数据显示，2009年版医保目录包含22个罕见病用药，覆盖13个病种的罕见病；2017年版医保目录包含30个罕见病用药，覆盖15个病种罕见病；2019年版医保目录包含39个罕见病用药，覆盖19个病种的罕见病；2020年版医保目录包含45个罕见病用药，覆盖22个病种的罕见病。
 
有业内人士表示，医疗保障是重要的民生制度，在历次医保目录调整中，国家医保局始终牢牢把握基本医保“保基本”的功能定位，重点将临床价值高、价格合理、更好满足基本医疗需求的药品纳入目录，让患者更快地用上新药、好药。
 
通过医保目录的准入谈判，确立了医保药品目录动态调整的新机制，从过去最长8年一调整缩减至每年一调整，尤其针对独家品种进入目录施行“逢进必谈”，从而让更多新药好药纳入目录，实现了患者、企业、医保的多方共赢局面。
 
在医保谈判常态化以来，罕见病用药的谈判情况也是市场关注的一大热点。有业内消息称，大幅降价的渤健SMA治疗药物（脊髓性肌肉萎缩症）诺西那生钠注射液已经谈判成功，同时成功的还有武田的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液。上述两个药品若议价成功，将成为高值罕见病药进医保的开先河者，对于临床治疗和产业发展，都有非常重要的意义。不过，医保谈判的最终结果还需以国家医保局公布的结果为准。
 
在以人民健康为中心，保障更加公平可及的原则指导下，一年一度的国家医保谈判为鼓励医药创新、降低患者负担、提高药物可及性作出了贡献。从国家医保局主导的前三轮谈判来看，平均降幅均在50%以上。2018年8月，国家医保局发布《关于发布2018年抗癌药医保准入专项谈判药品范围的通告》，通过抗癌药专项谈判，将17个药品调入医保目录，价格平均降幅为56.7%，极大缓解了我国癌症患者的用药难题。随后的第二轮和第三轮医保谈判，不仅让更多救命救急的创新药、独家品种进入医保目录，更好地满足了参保群众的基本用药需求，促进了医药产业的创新发展，而且取得了药价平均降幅分别达到60.7%和53.8%的成果。
 
12月2日，国家医保局在北京召开健全重特大疾病医疗保险和救助制度工作部署视频会。会议要求，要精准把握《国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》的总体要求，以统一规范的医疗救助制度建设为主线，完善托底保障机制，增强制度体系保障效能。