近日，中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良（DMD）及其他罕见病适应症的独家权益。

      协议总金额达1.24亿美元。根据协议，曙方医药将支付千万美元级别的首付款及美国注册申报相关里程碑款项，总计2000万美元。曙方医药还将支付两位数百分比的特许权使用费。
      基于该协议，Santhera制药将授予曙方医药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和中国台湾）开发和商业化Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良及所有其他潜在罕见疾病的独家权益。
      Santhera制药将负责该产品的生产及供应，曙方医药将负责该产品的注册、开发及未来的商业化。曙方医药将视Vamorolone在美国的批准情况向中国监管部门提交该产品治疗DMD适应症的上市申请，预计该产品最早将于2024年进入中国市场。
      由于庞大的患者基数和大量未满足需求，中国的医疗保健业务领域存在巨大机遇。近年来中国的医药监管改革使越来越多的创新药得以批准及上市。2018年杜氏肌营养不良被列入国家《第一批罕见病目录》中，该疾病领域存在着巨大临床需求。
      据估计，中国目前约有7万名DMD患者，随着诊断率的提升，患病人数可能将不断增加。国内目前尚无获批的DMD治疗药物。曙方医药将积极与监管部门沟通，争取Vamorolone尽早在中国获批。