继2021年阿斯利康中国收购美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）大举进军罕见病药物领域以来，最近又有新动作。近日，阿斯利康及其子公司亚力兄制药同意以每股2.07美元的价格，约6800万美元（约4.84亿元人民币）收购LogicBio Therapeu。

据悉，LogicBio成立于2014年，是一家位于马萨诸塞州莱克星顿的处于临床阶段的基因组药物公司，治疗包括罕见病在内的各种遗传疾病，现阶段主要专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。

“近两年，阿斯利康在罕见病药物领域的布局不断加快。”业内分析人士解奕炯告诉人民日报健康客户端记者，通过几次大规模收购事件，我们可以清晰地看出，阿斯利康正在利用自身的技术优势和市场优势来优化产品结构，希望通过对罕见病药物的研发和投入来调整和应对疫情对市场的冲击，以及全球经济下滑的影响。

知名药企加速布局罕见病

其实，不只是阿斯利康，多家知名药企近年来都将目光投向罕见病领域。

2021年11月，默沙东宣布以115亿美元完成对Acceleron Pharma的收购，据悉，Acceleron是一家临床阶段的生物制药公司，专注于抗癌药和罕见药的研发；

2019年2月，罗氏宣布以43亿美元的价格收购基因治疗先驱Spark Therapeutics，拓展其在罕见病领域的布局；

2018年4月，武田制药斥资650亿美元收购罕见病巨头夏尔，这也成为2018年医药领域最大规模的并购。

据商业咨询公司弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）统计，2020年全球孤儿药市场规模约为1351亿美元，预计2030年将达到3833亿美元，2020-2025年复合年均增长率为12.5%；中国罕见病药物市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%，而随着中国不断改革以向市场推出更多创新药物，预计2025年中国孤儿药市场规模将达到64亿美元。

国内已有不少企业入局

在国内，也有不少药企开始入局。目前，北海康成、康蒂尼药业、德益阳光生物、曙方医药、琅钰集团、信念医药科技等医药公司都在罕见病药物领域投入了巨大的资金和精力。

以北海康成为例，根据其官网信息，截至2021年6月21日，北海康成已经打造了一个由 13 个具有巨大市场潜力的药物资产组成的全面和差异化的管线，针对部分最普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，包括三个上市产品、三个处于临床阶段的候选药物、两个处于临床研究申请（IDN）启用阶段、两个处于临床前阶段，另外三个基因治疗项目处于先导识别阶段。

“中国的罕见病患者数量群体巨大且逐年攀升，这意味着国内还有相当大的市场空间。”解奕炯称，目前，国内已有不少药企注意到这一巨大的潜在群体，加速在罕见病药物领域的布局。不过，相对于我国数目庞大的医药企业和高校院所，专注于罕见病研发的企业或者机构比例依然很低。出于投入产出比的考虑，罕见病新药研发目前仍然不是本土药企的主流关注方向。

不过解奕炯也提到，随着市场规模的不断扩大以及像阿斯利康这样的知名国际药企在该领域的加速布局，国内制药企业在罕见病药物领域的研发力度和投入规模也不会止步于此，可能很快就会有较大规模的跃升。“研发资源势必会向市场空间大的领域倾斜，从这个意义上说，谁先占据罕见病药物领域，谁就可能引领未来的方向。”解奕炯最后表示。