根据世界卫生组织(who)的定义，罕见病为患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病。目前全球已知的罕见病有7000多种，并且以每年250种至280种的速度递增。欧美的研究数据显示，目前全球约有2.7亿罕见病患者，这些患者仍存在巨大的未满足的临床需求，为了挑战这一疾病领域，海内外药企都在持续发力。

今年10月以来，多家跨国药企发起大手笔收购，加码布局罕见病领域。

例如，美东时间10月3日，阿斯利康旗下罕见病业务子公司Alexion Pharmaceuticals宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。

资料显示，LogicBio成立于2014年，是从斯坦福大学遗传学教授、AAV载体专家Mark Kay博士Mark Kay实验室拆分出来的一家基因疗法开发公司，治疗包括罕见病在内的各种遗传疾病，现阶段主要专注于为患有罕见病的儿童患者开发新型基因疗法。

据悉，LogicBio有两个技术平台：基因编辑平台GeneRide和基因传递衣壳平台sAAVy。围绕这两大技术平台，LogicBio目前已经布局了10条产品管线，也显示出公司在开发基因组药物方面具有强大的潜力。

通过此次收购，阿斯利康将通过LogicBio开发的基因组学技术平台、罕见病研发团队以及临床前开发等方面的技术积累，进一步加速Alexion在基因组药物领域的快速发展。

值得一提的是，针对罕见病业务，阿斯利康收购不断，此前2020年12月，阿斯利康以390亿美元收购了罕见病疗法开发头部公司Alexion，使其为阿斯利康旗下一家专注于罕见病业务的子公司；2021年9月，阿斯利康又以5亿美元收购了罕见病公司Caelum BioSciences并获得了该公司的全部控股权。如今阿斯利康又收购LogicBio，或将助力公司在罕见病业务方面更下一城。

10月份，辉瑞在罕见病领域的收购动作也不断，先后于当地时间10月3日和5日发起两起收购，包括：旗下罕见病业务子公司Alexion Pharmaceuticals宣布以6800万美元收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics，同日以116亿美元收购Biohaven公司；以及以54亿美元收购GBT公司，业内认为这是辉瑞在生物制药领域寻找新资产以扩充管线，抢占罕见血液学领域的信号。而在此前，辉瑞还收购了罕见病公司Therachon Holding AG，并在2021年12月的架构调整中将罕见病单列为一个独立部门。

放眼近几年，罕见病已经越来越受跨国药企的关注，收购消息频频。除了阿斯利康、辉瑞以外，2011年，赛诺菲斥资201亿美元收购健赞；2019年，武田宣布620亿美元完成对夏尔的收购，入局罕见病领域等。

跨国药企纷纷入局的背后，全球罕见病药物市场正快速增长，EvaluatePharma 发布的《罕见病药物报告》(2018)显示，2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元，预计到 2024年，这一市场将增至 2620 亿美元。在国内，罕见病药物市场2020年已经达到13亿美元，2030年或增至259亿美元。

在可观的蓝海面前，不止跨国药企，本土药企也积极布局罕见病赛道，包括恒瑞医药、上海医药、翰森制药、葵花药业、百济神州、君实生物、北海康成等传统药企和新兴创新药企，其都在有罕见病药物领域积极布局。其中北海康成拥有针对部分患者人数较多的罕见疾病以及罕见肿瘤适应症的13个创新产品管线，现有三个已上市的产品中，有一款是我国头次获得批准上市治疗MPSII(黏多糖贮积症II型)的罕见病药物，满足了患者的治疗需求。