有部分疾病可以通过人为地向体内注射正确的蛋白质药物，来治疗。而这就提出一个问题，那就是如何获得这些蛋白质药物。目前，最常用的方法是通过无偿献血的方式获得血源，从血液中提取相关药物。但是，这就出现了一个问题，血液本身就是相当稀缺和昂贵的资源，提取的蛋白类药物不可能能够大量供应。

    据www.qgyyzs.net小编了解，血友病的唯一治疗方法就是注射凝血因子viii蛋白，但是在血液中提取这种蛋白药物存在诸多困难。不但费用昂贵，而且血液中存在的病毒如肝炎病毒或者艾滋病毒颗粒可能无法彻底清除，造成患者更大的损害。这种病毒感染事件，在过去已经发生了很多次了。利用其它生物合成凝血因子就不会存在这样的病毒感染问题了，于是问题就转移到基因工程上来了。

    由于凝血因子viii的编码基因片段很大，并且含有较多的外显子和内含子片段，其mrna编码的多肽链就超过两千个氨基酸残基，并需要经过一些列的翻译后加工才具有活性。因此，对于大肠杆菌来说无法合成这么复杂的二聚体蛋白的活性形式。

    那么就使用真核细胞来进行这个过程。首次使用的仓鼠细胞，利用全长的cdna，结果产量极低。后来将编码两个亚基的基因分离，分别表达，置于ag启动子之下，sv40合成的polya作为上游信号，再次使用仓鼠细胞，结果产量增加了十倍，并且活性正常。

    现在多使用转基因家畜生产凝血因子viii，如利用猪的乳房作为生物反应器。