转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTR-PN）是一种由于转甲状腺素蛋白（TTR）错误折叠，最终形成淀粉样物质异常沉积在组织中，引起的遗传性致死性神经退行性疾病。该病是以周围神经和自主神经为主要表现的进行性恶化的多系统疾病。

ATTR-PN为成人起病，典型临床表现是以感觉运动性周围神经病和自主神经病为特征，此外还有中枢神经系统淀粉样变性（痴呆、中风、癫痫发作）及神经系统以外系统病变（如累及到心脏、肾脏、眼睛等）。

氯苯唑酸葡甲胺（tafamidis meglumine；商品名：维达全，Vyndaqel）是辉瑞开发的一种TTR稳定剂，最早于2011年11月被EMA批准治疗ATTR-PN。该药品通过选择性地与TTR结合，稳定TTR并减缓其解离成单体的速度，延缓ATTR淀粉样变性的产生和沉积，从而达到治疗效果，并可有效延缓周围神经功能损害。

大样本长期研究显示，对于ATTR-PN V30M突变的早发型患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊与不治疗相比可降低91%的死亡风险，与肝移植相比可降低63%的死亡风险。对于V30M突变的晚发型患者，氯苯唑酸葡胺软胶囊与不治疗相比可降低82%的死亡风险。

据了解，目前辉瑞的氯苯唑酸系列产品主要有氯苯唑酸葡胺软胶囊和氯苯唑酸软胶囊（商品名：Vyndamax），并已在英国、德国、法国等超过45个国家和地区获批上市。米内网数据显示，2021年辉瑞的氯苯唑酸系列产品全球销售额突破20亿美元，2023年涨至约33亿美元。

近年来辉瑞的氯苯唑酸系列产品全球销售情况（单位：百万美元）

（来源：米内网数据库）

另外，氯苯唑酸在2018年11月被纳入我国第一批临床急需境外新药名单，并通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，在国内豁免临床试验。2020年2月，辉瑞的氯苯唑酸葡胺软胶囊率先获批进入中国市场；同年10月，氯苯唑酸软胶囊也在国内获批用于治疗成人野生型或遗传型ATTR-CM，以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。

米内网数据显示，2022-2023年在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端，辉瑞的氯苯唑酸系列产品销售额增长率分别为5831.12%、118.97%，市场潜力不容小觑。

仿制药方面，6月18日，据国家药品监督管理局官网显示，齐鲁制药申报的4类仿制药氯苯唑酸葡胺软胶囊获批生产，为国内首仿+首家过评。6月25日，南京正大天晴制药的氯苯唑酸葡胺软胶囊获批，为国产第二家。