近年来，随着生物技术的发展，国外“孤儿药”的研发效率已大幅提高。因为罕见病80%都是遗传病，随着疾病相关生物学研究的深入，很多特异性作用的靶点都有可能成为研发“孤儿药”的突破口，大量生物技术的介入，为“孤儿药”的研发和市场快速扩张带来了机遇。

    业内专家认为，由于“孤儿药”针对的病比较罕见，我国还没有针对“孤儿药”发展的专门政策体系，因此目前在国内进行大规模孤儿药研发还较困难，产业发展需要对三大缺失进行弥补。

    一要建立“孤儿药”研发的公共平台，对基础数据进行完善。尽快明确罕见病和“孤儿药”的定义，借助医改和发展移动医疗的契机，建立统一的罕见病患者电子病例档案，统计国内罕见病患者类别和人数，便于“孤儿药”研发企业针对性选择项目。

    二是市场机制的健全，调动市场的主体积极性凝聚产业的发展动力。目前整个国内的药物注册体系，都对孤儿药的发展不利，即便企业投入研发，得到的利润也较小，市场的动力不足。政府应尽快制定罕见病管理和罕见病药物管理制度，效仿国外法规授权“孤儿药”拥有者附加的市场垄断权、新药定价、税收优惠政策等，打通市场机制。

    三要大力促进国内企业与国际企业的合作创新。全球药业的趋势是创新和合作，若没有创新就不会有新药，就不会有仿制药，出于短期视角考虑，许多企业主要做仿制药，发展处于被动。