2023年12月28日，博安生物发布公告称，公司自主研发的两款研创新药物BA1105和BA1301均获得美国食品药品监督管理局授予的治疗胰腺癌适应症的孤儿药资格认定。

通知原文

Claudin 18.2蛋白是一种参与调控细胞间紧密连接的跨膜蛋白，能持续、稳定地在消化道肿瘤中高表达。

研究发现：Claudin 18.2在70%胃癌患者、50%胰腺癌患者 和30%食管癌患者上表达，这使其成为具有较大潜力的抗肿瘤药物分子靶点。

01 创新药BA1105

BA1105是重组抗Claudin 18.2全人源IgG1型单克隆抗体，用于治疗Claudin 18.2阳性表达的晚期实体瘤，採用ADCC（抗体依赖的细胞介导的细胞毒性作用）增强技术具有更强药效潜力，目前在中国处于I期临床阶段。

已完成的非临床研究结果显示：在Claudin 18.2阳性表达的人胰腺癌和胃癌小鼠移 植瘤模型中，BA1105单用或联合化疗药物均显示了较强的抗肿瘤活性；

BA1105对Claudin 18.2不同表达水平的肿瘤细胞相比对照抗体均具有10倍以上更强 的肿瘤杀伤活性，并对低表达肿瘤有效。

02 创新药BA130

BA130是本公司首个进入临床阶段的抗体偶联药物，目前在中国处于I期临床阶段。

BA1301採用定点偶联技术，将小分子细胞毒素与靶向Claudin 18.2的单抗偶联，通 过抗体的靶向性引导小分子毒素到达肿瘤部位，发挥杀伤肿瘤效果的同时，降低小 分子毒素的毒副作用，提高治疗窗口。

已完成的非临床研究结果显示：BA1301具有优异的内化活性和旁杀效果；在Claudin 18.2表达的肿瘤细胞模型上展示了优异的抗肿瘤活性。它能显著抑制Claudin 18.2阳性表达人胰腺癌小鼠移植瘤的生长，中高剂量下可见小鼠肿瘤全部清除；BA1301的小分子毒素连接稳定，在人和食蟹猴血浆中小分子的脱落率≤0.05%，基本未见脱落，在动物体内具有良好的安全性和耐受性。

“孤儿药”又称为罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。

目前我国对于“孤儿药”的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

胰腺癌被视为最致命的癌症之一，是临床诊治的一大难题。世界卫生组织国际癌症研究机构(IARC)数据显示：2020年全球胰腺癌的新发病例49.6万、死亡病例46.6万，其中美国新发病例5.7万例、死亡病例4.8万例。

由于该疾病早期症状隐匿，大部分患者一经发现已处于中晚期。晚期胰腺癌预后极差，治疗以姑息化疗为主，总体疗效和预后极不理想；因此，临床亟需新的靶点治疗药物，以提升治疗效果。