导读：诺和诺德近日宣布，Esperoct已在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者。作者：tomato

诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）已在美国上市销售，用于A型血友病成人及儿童患者：（1）常规预防性治疗，以预防或降低出血发作频率；（2）按需治疗和控制出血发作；（3）围手术期出血管理。在美国，Esperoct于2019年2月获得FDA批准，但由于第三方知识产权协议，诺和诺德无法在2020年之前在美国市场推出Esperoct。

A型血友病是一种慢性、遗传性出血疾病，影响美国近2万人。该病也被称为因子VIII（FIII）缺乏或经典血友病，是一种由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X连锁遗传病，患者会反复发生持续或自发性出血，特别是在关节、肌肉或内脏器官中，长期可导致残疾。据估计，约60%的A型血友病为重度疾病。目前，重度A型血友病的护理标准是每周2-3次静脉输注凝血因子VIII的预防性治疗方案。

Esperoct是一种半衰期延长的凝血因子VIII产品，与标准半衰期因子VIII产品相比，Esperoct在成人/青少年患者中的半衰期延长1.6倍，在儿童患者中的半衰期延长1.9倍。与需要多次静脉输注的标准半衰期VIII产品相比，Esperoct可帮助A型血友病患者维持较高的凝血因子VIII水平的时间更长，这将有助于减少出血频率，减少给药次数。

Esperoct的批准，基于在A型血友病中开展的规模最大、时间最长的临床项目PATHFINDER的数据，共有5项跨国研究，涉及270例患者。该项目评估了Esperoct用于成人患者、儿童患者按需治疗、预防性治疗、外科手术止血的疗效和安全性。结果显示，Esperoct通过一种简单的、固定剂量给药方案（成人和青少年每4天一次、儿童每3-4天[每周2次]一次），在重度A型血友病（内源性FVIII活性＜1%）患者中可提供有效的常规预防。在成人及青少年（≥12岁）患者中，Esperoct每4天给予50 IU/kg剂量时，能够提供有效的预防作用，并维持低至1.18次事件的年平均出血率（ABR）。在12岁以下儿童患者中，Esperoct每周2次给予60 IU/kg（50-75 IU/kg）剂量时，中位ABR为1.95次。此外，研究结果还显示，Esperoct在治疗和控制出血事件和围手术期管理方面同样有效。横跨所有研究和年龄组，Esperoct的耐受性良好，未发现安全问题。Esperoct的总体安全性与报告的其他长效FVIII产品相似。

Esperoct（N8-GP）是一种糖基聚乙二醇化形式的重组凝血因子VIII产品NovoEight（turoctocog alpha），开发用于A型血友病患者的治疗。糖基聚乙二醇化技术能够延长重组凝血因子VIII的循环半衰期，从而减少静脉给药次数，并降低出血发作频率。N8-GP的糖基聚乙二醇化位点位于turoctocog alfa截断的B结构域内。N8-GP是一种B结构域修饰的turoctocog alfa，因此由凝血酶活化生成的活性因子VIII与活化的内源性FVIII和turoctocog alfa相同。

NovoEight是诺和诺德第三代重组凝血因子VIII产品turoctocog alpha的商品名，于2013年获FDA和欧盟批准，用于A型血友病患者的预防性治疗和按需治疗，该产品利用了最新的基因重组及蛋白纯化技术。

原文出处：Novo Nordisk launches ESPEROCT in the U.S. for the treatment of people with hemophilia A