【前言】在中国，儿童是指0-14岁的未成年人。根据国家统计局数据显示，2018年中国儿童人口数量为2.49亿人，人口占比为17.88%。根据中国卫生统计年鉴数据显示，2017年中国综合医院儿科诊疗人数为24220.1万人次，较上年同比增长9.42%，中国综合医院儿科诊疗人数呈逐年上升趋势。

相比较成年人，儿童免疫力较弱更容易感染疾病，由于儿童的机体尚未发育成熟，与成人在生理上具有显著不同，肝肾功能对药物的代谢能力和不良反应耐受性与成年人存在明显的差异。因此临床用药时应充分、全面、谨慎考虑儿童的生理特点，不适合直接使用成人用药。

根据国家药品监督管理局(NMPA)数据显示，截止目前儿科专用药约有3000 多个文号，儿童用药只有60多种，约占整个药物制剂品种的1.7%;专门生产儿童用药的仅10余家，有儿童药生产部门的企业仅30家左右。并且儿童用药主要集中在OTC零售市场(抗生素类、感冒发热类、胃肠道类和营养类)，国外企业主要有强生、惠氏、辉瑞等企业，本土企业主要有济川药业、葵花药业、一品红药业、山大华特、康芝药业、韩美制药、华润三九等(图表1)，其中济川药业与葵花药业的业绩最为突出，2019年的营业收入分别达到了69.4亿元与43.71亿元(图表2)。

图表1：中国OTC零售市场药品列表

资料来源：公开资料，SGRCR整理

图表2：2015-2019年儿童零售药品企业营业收入(单位:亿元)

资料来源：公开资料，SGRCR整理

1.儿童临床试验匮乏

儿童药物临床试验首先伦理学要求高，试验方案的设计需要考虑到儿童人群的特点及承受能力。研究对象招募困难，研究过程脱落率相对较高;其次对临床研究者要求高，需具备高儿童医学、药学、护理学、伦理学、心理学等方面知识和经验;企业因儿科药品的研发周期过长，导致投资回报率低，而减少对于儿童药物研发的投入。

2.院用儿童药品和专用剂型缺乏

由于适宜儿童的品种、规格、剂型缺乏，造成儿童用药大多以成人药品分剂量或超说明书使用，尤其体现在院用儿童处方药品，儿科医生只能依靠医生们长期总结的用药经验，比如身高体重比甚至简单依赖成人剂量的百分比，缺乏对儿童药物代谢和副作用的深入研究，NMPA进行的一项对儿童安全用药联合调查数据显示，中国儿童不合理用药比率高达12%-32%，儿童用药不良反应发生率约12.9%，接近成人的2倍，其中新生儿为达到24.4%，接近成人的4倍。《儿童药物临床试验的国内外现状研究》指出，北京儿童医院用于儿童的药品96.07%，处方药达95.07%不是儿童专用药品。

3.政策鼓励与保障滞后

直到2014年5月，原卫计委、发改委等六部分联合印发了《关于保障儿童用药的若干意见》，是中国首部关于儿童用药的综合性指导文件，涉及儿童药研发、使用、报销的六大相关部委共同参与促进儿童用药的发展;2016年1月，《关于临床急需儿童用药申请优先审评审批品种评定基本原则及首批优先审评品种的公告》确定了儿童用药优先审评审批的品种;2016年3月，《儿科人群药物临床试验技术指导原则》为儿科用药临床试验实施提供指南;2016-2019年卫健委、工信部和食药监局推出3批鼓励研发申报儿童药品清单共计108种。

但是，截止目前中国没有针对儿童药物进行专项立法。美国为了获取更多的数据支持儿童用药相继颁布了《儿科研究平等法》(PREA)和《最佳儿童药品法》(BPCA);欧盟针2007年1月27日颁布的《儿科药品管理条例》(ThePediatricRegulation，PR)，促使儿童药物研发计划从开始就成为整个药物研发计划的一部分，并且欧洲药品管理局(EMA)加速了儿童用药的审批速度。