近日，赛诺菲宣布，FDA已批准sutimlimab（商品名：Enjaymo ）上市，用于冷凝集素病（CAD)患者降低由于溶血导致的红细胞输注需求。这是FDA批准的首款用于治疗CAD的补体C1s抗体。

      冷凝集素病溶血是经典补体途径驱动的，而sutimlimab是第一个针对经典补体途径中C1s蛋白的单抗。它通过阻断经典补体途径中C1s蛋白的功能，抑制患者因补体蛋白激活导致的溶血而起作用。此外，sutimlimab曾获FDA授予的突破性疗法认定和优先审评资格。

      该批准基于一项单臂关键性III期临床试验的数据，为期26周。该试验共纳入24名受试者，主要终点为在治疗评估时间点（第23、25和26周的平均值），血红蛋白（Hgb）水平较基线时增加至少2g/dL，或Hgb水平达到12g/dL以上正常化水平，且从第5周到第26周无需输血的患者比例。

      结果显示，大多数患者(54%；n=13)符合主要复合终点标准，63% 患者（n=15）达到血红蛋白≥12 g/dL或至少增加2g/dL；71%患者（n=17）在第五周后维持无输血；并且92% 患者（n=22）没有使用其他与CAD相关的治疗。