根据各家企业公告，3款药品/疗法达临床终点，1款疗法在中国获批！分别是阿斯利康的SGLT2抑制剂达格列净、Alexion公司的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris、Argenx公司的靶向新生儿Fc受体的抗体疗法Vyvgart、百济神州的双特异性抗体疗法。

3款药品/疗法达临床终点

阿斯利康：达格列净达到3期临床终点

阿斯利康公司宣布，其SGLT2抑制剂达格列净（dapagliflozin，英文商品名Farxiga），在射血分数轻度降低或射血分数保留型心衰患者中进行的3期临床试验中达到主要终点。新闻稿指出，结合此前在射血分数降低型患者中进行的临床试验，这些结果显示无论射血分数如何，达格列净都会对心衰患者产生疗效。

这项随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验DELIVER在LVEF超过40%的心衰患者中进行，总计6263名患者进入随机化分组。试验的具体数据将在未来举行的医学会议上公布。

Alexion公司：长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris达到3期临床终点

阿斯利康公司宣布，旗下Alexion公司开发的长效补体C5蛋白抑制剂Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的3期临床试验中达到主要终点，与外部安慰剂组相比，显著降低抗AQP4抗体阳性的NMOSD患者的复发风险。

补体蛋白C5处于补体级联反应的末端，因此靶向这一蛋白可以调控所有3种不同通路激活的补体信号。在多种补体介导的免疫疾病中，补体介导的免疫反应攻击患者自身的健康组织和细胞，导致不同组织和器官的损伤。抑制C5的活性可以抑制对自身的免疫攻击，从而缓解疾病症状。

这项临床试验的结果显示，中位治疗时间为73周时，在接受Ultomiris治疗的58名患者中没有观察到疾病复发，达到了试验的主要终点。

Argenx公司：靶向新生儿Fc受体的抗体疗法Vyvgart达到3期临床终点

Argenx公司宣布，该公司靶向新生儿Fc受体（FcRn）的抗体疗法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在治疗免疫性血小板减少症（ITP）的3期临床试验中达到主要终点，与安慰剂相比，获得持续血小板缓解的患者比例显著提高。

Vyvgart是一款人IgG抗体片段，它通过与FcRn结合，降低血液循环中IgG自身抗体的水平。

试验结果显示，接受Vyvgart治疗的ITP患者组中，21.8%（17/78）的患者达到血小板持续缓解标准，显著优于安慰剂组（5%，p=0.0316）。Vyvgart还达到了一系列关键次要终点。

1款疗法在中国获批

百济神州：双特异性抗体疗法在中国获批，治疗特定儿童白血病

百济神州宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准倍利妥（注射用贝林妥欧单抗，英文商品名Blincyto）用于治疗儿童复发或难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

倍利妥是由安进（Amgen）公司开发，百济神州根据双方于2020年达成的全球肿瘤战略合作，获得其在中国的授权。此次上市申请获批是倍利妥在中国获得的第二项批准。这一项用于儿童适应症的新增生物制品上市许可申请（sBLA）是由百济神州递交。

倍利妥是一款双特异性T细胞衔接分子（BiTE）免疫肿瘤疗法，能够与B系细胞表面表达的CD19抗原结合。BiTE分子通过促进免疫系统发现及攻击恶性肿瘤细胞能力进而对抗癌症。经修改的分子旨在同时结合两个不同的靶点，将T细胞（一类能够杀死被视为威胁的其他细胞的白细胞）与癌细胞并置。BiTE肿瘤免疫分子能够促进患者自身的T细胞与肿瘤特异性抗原结合，激活T细胞毒性潜能并导致癌症细胞凋亡。

此前倍利妥获得附条件批准用于治疗成人复发或难治性CD19阳性前体B细胞ALL患者，是基于在中国境外开展的临床试验数据，以及在中国针对成人患者开展的3期临床试验的期中分析结果。而此次其获得附条件批准用于治疗这一适应症的儿童人群，是基于在中国境外开展的研究数据以及中国成人患者的临床数据。对于这一适应症的完全批准，将取决于中国上市后研究的结果。