9月8日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示，HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片（mitotane）在国内获批上市。根据优先审评公示信息，该药本次获批的适应症为肾上腺皮质癌（ACC）。

肾上腺位于肾脏上方，可产生激素，包括皮质醇、醛固酮和男性性激素。这些腺体中的肿瘤很常见，肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma，ACC）是一种预后差的罕见恶性肿瘤，生长在腺体外部。其年发病率约为1-2/100万，约占所有恶性肿瘤的0.12%。在年龄分布上肾上腺皮质癌有两个高发年龄段：一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。

目前，米托坦是唯一获得批准用于治疗肾上腺皮质癌的药物。米托坦是一款类固醇激素受体拮抗剂，对肾上腺皮质具有直接和选择性的细胞毒性作用，能对肾上腺皮质癌细胞产生溶解，从而导致永久性肾上腺萎缩，达到治疗目的。米托坦片作为治疗该疾病最有效的药物，能有效控制病情进展，具有明显临床获益。临床研究表明，米托坦辅助治疗可将患者死亡率从55%降低到25%，生存期从52个月延长至110个月，相当于延长了一倍。

米托坦片于1964年上市，美国FDA于1970年批准用于治疗肾上腺皮质癌，并于2004年被欧洲药品管理局（EMA）列为罕见病药物。米托坦原研是百时美施贵宝，后转让至法国HRA公司生产，目前法国HRA公司是米托坦片的全球唯一生产持证商。根据HRA公司官网，米托坦作为罕见病--肾上腺皮质细胞癌（ACC）的一线用药先后在美国、欧盟等8个国家和地区获批上市。

2018年、2019年中国曾通过临时进口途径（不用临床试验）进口了部分药品，但并未能解决国内肾上腺皮质癌病人的用药难问题。

公开资料显示，HRA Pharma Rare Diseases药厂委托吉帝（杰谛医药母公司）作为大中华地区唯一指定的米托坦独家授权代理商负责米托坦在中国大陆地区及台港澳等地的药品注册、医保申请、推广服务和患者支持工作。

2022年11月，杰谛医药向CDE提交米托坦片上市申请，针对的适应症为：晚期（不可切除、转移性或复发性）肾上腺皮质癌（ACC）的对症治疗，被CDE纳入“拟优先审评品种”公示，历时约10个月获批。

根据凤凰网CC情报局，米托坦片在内地上市并购买到最快需要3-4个月的时间。在美国，500毫克米托坦价格为1359美元（约人民币9980元），香港药房价格超过9000港元（约人民币8430元）。目前售药公司尚未敲定价格，但争取在明年进入医保。