根据加州大学洛杉矶分校医疗系统，乙型血友病是一种遗传性凝血障碍，这是所造成的不足，血浆蛋白因子IX。没有足够的因子Ⅸ，血液不能凝结适当控制出血。障碍，也被称为圣诞节疾病，是遗传所造成的X连锁隐性性状，有缺陷的基因位于染色体上。女性有2个拷贝的染色体，所以如果因子Ⅸ基因在一个染色体缺陷，其他可以弥补。男性，然而，只有一个染色体，所以如果因子Ⅸ染色体上的基因有缺陷，他们将有疾病。因此，男性比女性多有血友病。约1在30000人，大多为男性，遭受的条件。

一项新的研究，这是网上公布的十二月十日在英国医学杂志，报道后，接受基因治疗，六例乙型血友病开始制作的关键凝血因子，因子Ⅸ，防止严重出血事件。在一个单一的基因疗法治疗，四人开始使自己足够的凝血因子，不再需要经常注射蛋白质，是目前用来防止流血事件。其他人仍然需要蛋白质注射；然而，他们需要更频繁。

“想法治疗血友病的基因治疗已25年，但问题是怎么做是正确的，”罗纳德说克晶体，主席部遗传医学在魏尔康奈尔医学院，谁是参与基因治疗研究，但没有参与研究。他说，“这是一个重要的突破，因为它是第一个成功在一个等离子症和基因治疗是可行的。”

没有足够的凝血因子，患者的经验频繁，痛苦的流血事件。基因疗法，科学家试图纠正这一问题提供一个正常的基因本体，用什么是已知作为载体的基因插入到细胞；向量通常是一个病毒，转基因含有人类脱氧核糖核酸。

在血友病审判，为首的一组研究人员在圣犹大儿童研究医院在孟菲斯与伦敦大学学院在英国使用的病毒靶肝细胞作为运载工具的因子Ⅸ基因。患者接受基因治疗在20分钟的静脉输液手臂静脉。

个人重症血友病乙因子Ⅸ水平，低于1%的正常。基因治疗后，六例患者水平上升到2%- 11%的正常。随访六至16个月。安得烈·达维多夫，主要调查研究部门的主任手术在圣犹大，说，最终目标是接近20%，研究人员正在研究改善治疗策略。

在一个编辑的研究，这是发表在杂志上星期六，凯瑟琳思考，博士写道，基因治疗提供了巨大的经济优势。费用估计病毒载体是30000美元，而每年的费用为一个单一的成人患者的凝血因子是150000美元和3美元，按需治疗00000预防性治疗。尽管如此，研究人员警告说，更多的工作需要做的是在基因治疗成为标准治疗疾病。肝酶的患者2玫瑰后接受治疗，显示的可能性，发炎或肝损害。两者都是成功治疗类固醇。较大的试验表明，以确定为什么有些人可能更容易有这种反应。

乙型血友病是远远小于血友病，其中包括缺乏凝血因子Ⅷ：20%血友病患者乙型血友病而其他四个有血友病答：但是，Dr .达维多夫指出他的团队开始基因治疗血友病乙因为尺寸失踪蛋白是远小于一个血友病，与病毒载体是非常有限的可进行。他说，正在努力寻找一条适合第八因子在病毒载体，他们希望有一个类似的基因治疗血友病在一年内。

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