约翰霍普金斯金美尔癌症中心和约翰霍普金斯大学医学院的研究人员将卡铂（一种对这些脑肿瘤有效的标准化疗药物）和依维莫司（一种阻止称为mtor的酶的药物）结合在一起，后者在早期的研究中被证明可以促进这些肿瘤的生长。在实验室模型中，这种结合增加了DNA损伤和细胞死亡。他们的研究结果发表在2019年2月14日的《神经肿瘤学》杂志上。

儿童低级别胶质瘤是儿童最常见的脑肿瘤，常可单独手术治疗。然而，有些患者的肿瘤位于手术风险太大的部位，如视神经附近或大脑中区，或者手术后肿瘤又长回来。

约翰霍普金斯金梅尔癌症中心的肿瘤学副教授和儿童脑肿瘤专家Eric Raabe博士说，约50%的低级别胶质瘤患者肿瘤复发，需要额外的化疗治疗。复发性肿瘤通常对化疗有抵抗力。研究人员想知道卡铂和依维莫司联合使用是否更有效。

当单独用卡铂治疗时，四种不同的低级别胶质瘤细胞株对药物没有反应或继续生长。同样，一些细胞株仅对依维莫司有抵抗力。

当他们用卡铂和依维莫司联合治疗相同的细胞系时，细胞死亡或生长缓慢，研究人员在没有添加毒性的小鼠模型中看到了相似的结果。

拉贝说：“只有低浓度的依维莫司与卡铂结合后，我们看到了显著的生长抑制。”我们发现依维莫司破坏了癌细胞用来解毒卡铂的关键机制。依维莫司增加卡铂药效的能力表明，这种组合可以有效地用于患者。

在2014年之前的一项临床研究中，Raabe和其他研究人员证实了MTOR阻断药物依维莫司在儿童低级别胶质瘤患者中的安全性，并发现一些患者对药物有反应。然而，他们从未测试过这些患者的肿瘤组织，以了解mtor的分子作用。

拉贝说：“目前全国范围内对小儿低级别胶质瘤依维莫司的临床研究要求对每个患者的肿瘤组织进行mTOR标记物的表达评估，以预测依维莫司的疗效。”通过这种方式，我们希望找出最有可能对药物产生反应的人，以便我们能够更接近于在正确的时间向正确的患者提供正确药物的目标。在未来，我们可能会给依维莫司和卡铂高水平mTOR表达的患者。根据我们的研究，我们预测这些肿瘤可能对卡铂耐药，除非我们同时阻断mtor。