10月31日，国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，礼来阿尔茨海默病新药Donanemab注射液的上市申请已获受理。今年1月，Donanemab注射液被CDE纳入突破性疗法，拟定适应症为用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。

Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体。它能够与阿尔茨海默病患者大脑中沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白斑块的清除。

今年5月，礼来制药宣布名为TRAILBLAZER-ALZ 2的 3 期临床研究获得了积极结果，并于7月公布了临床研究的完整结果。Donanemab达到主要终点和所有认知/功能相关次要终点，显著减缓了淀粉样蛋白阳性的早期症状性阿尔茨海默病患者的认知和功能下降，降低了疾病进展的风险；近半数处于疾病早期阶段、接受donanemab治疗的受试者在用药1年后没有出现临床进展。

TRAILBLAZER-ALZ 2是一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，旨在评估Donanemab的安全性和有效性。

TRAILBLAZER-ALZ 2研究的受试者根据脑tau蛋白沉积水平（tau蛋白是一种可预测阿尔茨海默病疾病进展的生物标志物）分为tau蛋白中低水平组（有时称为tau蛋白沉积中段亚群）或tau蛋白高水平组（代表疾病的后期病理阶段）。然后使用测量认知和功能的量表对所有受试者进行为期 18 个月的评估，包括阿尔茨海默病综合评分量表 (iADRS) 和临床痴呆评定量表 (CDR-SB)。

在tau蛋白中低水平的受试者 (n=1182) 中，使用Donanemab治疗显著减缓35%的iADRS下降和36%的CDR-SB 下降。在所有淀粉样蛋白阳性的早期症状性阿尔茨海默病的受试者 (n=1736) 中，donanemab显著减缓22%的iADRS下降和29%的 CDR-SB下降 。

另外，无论受试者疾病的基线临床或病理阶段如何，与安慰剂相比，使用donanemab治疗都能带来认知和功能获益。其中，donanemab对处于疾病早期阶段的患者和75岁以下的患者具有更大的获益。

礼来已经在第2季度向FDA递交Donanemab的上市申请。礼来表示，该药物有望在2024年上半年获批上市。另外，礼来也计划在全球其他市场陆续递交该药上市申请，大部分也将在年底前完成。

AD是一种病情进行性发展的神经退行性疾病，临床主要变现为认知障碍、精神行为异常、社会生活功能减退。据悉，目前全球有约5500万阿尔兹海默病患者，而中国AD患者人数已超1300万，发病率预计还将随着老龄化趋势加剧而不断增加。数据显示，AD市场预计从2020年的22亿美元增长到2030年的137亿美元，复合年增长率为20%。Donanemab上市后，将为广大患者带来全新的治疗选择。