这是获得FDA批准的首款NASH疗法，标志着该领域的一项重要里程碑。

据美国食品药品监督管理局（FDA）官网披露，3月14日该局批准了马德里加尔制药公司（Madrigal）的瑞美替罗（Rezdiffra，活性成分为resmetirom）联合饮食和运动，用于治疗患有中重度肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是获得FDA批准的首款NASH疗法，是该领域一项重要里程碑。

“瑞美替罗获批应用后，在全球产生的价值将超300亿美元。若在国内上市，相关的产值也将达300亿元人民币。”上海医学会肝病分会候任主委、同济大学附属同济医院二级教授、消化内科主任杨长青表示，FDA的临床试验要求严格，二期三期纳入的样本量很大。因此一旦在FDA获批，对全球药物市场都能起到指向性作用。

瑞美替罗是一款口服的（每日1次）甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，激活该受体可减少肝脏脂肪积累。据FDA估计，美国约有600万至800万人患有中重度肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH），预计这一人群数量还会继续增加。该药物最常见的副作用包括腹泻和恶心。

据悉，NASH药物的临床需求较大。非酒精性脂肪性肝炎（NASH）又称代谢性脂肪性肝炎，是病理变化与酒精性肝炎相似但无过量饮酒史的临床综合征，好发于中年特别是超重肥胖个体。非酒精性脂肪性肝炎与肥胖、胰岛素抵抗、2型糖尿病、高脂血症等代谢紊乱关系密切，其主要特征为肝细胞大泡性脂肪变伴肝细胞损伤和炎症，严重者可发展为肝硬化，尚无特殊治疗措施。

值得一提的是，非酒精性脂肪性肝炎是非酒精性脂肪肝的第二个阶段，是脂肪性肝炎中的“主力军”。无论是在国际还是国内，脂肪肝都是第一大肝脏疾病。

随着人们生活水平的提高，脂肪肝的发病率确实升高了。与此同时，人们体检意识的增强和检查手段的普及，被发现的脂肪肝病人也在增多。而在患有脂肪肝的人群中，有10%至20%的患者会进展为脂肪性肝炎。脂肪性肝炎是脂肪肝的第二个阶段，更为严重。5至10年内，有一部分人会进展为肝纤维化、肝硬化甚至肝癌。所以脂肪性肝炎的关注度一直很高。

据杨长青教授介绍，目前全球大概有将近700种NASH药物处于临床前的研究阶段，但真正取得突破性进展的不多。此前曾有一款药物在印度获批上市，但在国际上反响较小。并且，国内一些保肝药物能够治疗肝脏的炎症，包括非酒精性脂肪性肝炎的炎症，但并不能改善肝组织中脂肪的沉积和肝纤维化。像瑞美替罗这样既能减少肝组织中脂肪的沉积，又能改善肝纤维化的药物很少。

他介绍，瑞美替罗的批准上市是非酒精性脂肪性肝炎的一个重要突破，它对家族性高胆固醇血症也有疗效。前期美国已进行过针对1000多名肝活检病人的临床试验，发现这种药物能降低病人的胆固醇、甘油三酯水平，对糖尿病患者也有一定的积极作用，还对脂肪肝导致的心血管风险有较好的管控功能。

杨长青表示，该药物获批后四期临床试验即将开展，这种新药的临床获益和潜在风险还需更多积累和探索。